शास्त्रज्ञांनी ‘अनुवांशिक की’ अनलॉक केली ज्यामुळे प्रत्यारोपणाच्या रुग्णांसाठी अवयवांची कमतरता दूर होऊ शकते |

अनेक संशोधक ज्याला प्रत्यारोपणाच्या औषधात एक ऐतिहासिक वळण म्हणत आहेत, शास्त्रज्ञ म्हणतात की त्यांना आरोग्यसेवेच्या सर्वात सततच्या संकटांपैकी एक सोडवण्यासाठी “अनुवांशिक की” सापडली असेल: मानवी दाता अवयवांची जागतिक कमतरता.गेल्या महिन्यात जिनिव्हा येथे झालेल्या आंतरराष्ट्रीय झेनोट्रांसप्लांटेशन परिषदेत शेकडो शास्त्रज्ञ डेटा सामायिक करण्यासाठी आणि अनुवांशिकरित्या सुधारित डुकरांपासून मानवांमध्ये अवयवांचे प्रत्यारोपण करण्यात उल्लेखनीय प्रगती साजरे करण्यासाठी जमले होते. एकेकाळी विज्ञानकथेचे क्षेत्र, झेनोट्रांसप्लांटेशन म्हणून ओळखले जाणारे हे क्षेत्र आता क्लिनिकल वास्तवाकडे वाटचाल करत आहे.

काल्पनिक कथांमधून कार्यापर्यंत झेप

अनेक दशकांपासून, निकामी झालेल्या मानवी अवयवांना प्राण्यांच्या अवयवांसह बदलण्याची कल्पना दूरची वाटत होती. मानवी रोगप्रतिकारक यंत्रणेने परदेशी ऊतींना सहज नकार दिल्याने असे प्रत्यारोपण जवळजवळ अशक्य झाले. परंतु जनुक संपादनातील प्रगती, विशेषत: डझनभर डुक्कर जीन्स एकाच वेळी बदलण्याची क्षमता, यामुळे लँडस्केप बदलले आहे.“आम्ही यापुढे हे कार्य करेल की नाही याबद्दल आश्चर्यचकित करत नाही; आम्ही ते सुरक्षितपणे कसे कार्य करावे याचे चांगले ट्यूनिंग करत आहोत,” डॉ मुहम्मद एम. मोहिउद्दीन, आंतरराष्ट्रीय झेनोट्रांसप्लांटेशन असोसिएशनचे आउटगोइंग अध्यक्ष म्हणाले. “भविष्य येथे आहे.”परिषदेत, संशोधकांनी प्रगतीचे धक्कादायक पुरावे सादर केले. दोन रुग्ण, न्यू इंग्लंडमधील एक पुरुष आणि चीनमधील एक महिला, जनुकीय सुधारित डुकरांकडून मूत्रपिंड मिळाल्यानंतर प्रत्येकी सहा महिन्यांहून अधिक काळ जगले. जरी दोन्ही अवयव अखेरीस काढून टाकण्यात आले असले तरी, ही प्रकरणे मानवी शरीरात कार्यरत असलेल्या डुकराच्या मूत्रपिंडांसाठी सर्वात जास्त काळ जगण्याची वेळ दर्शवतात.

यामागील विज्ञान’अनुवांशिक की‘

मानवी जीवशास्त्राशी अवयवांना अधिक सुसंगत बनवण्यासाठी डुक्कर डीएनएचे अचूक संपादन करण्यात यश आहे. रोगप्रतिकारक शक्ती नाकारण्यासाठी जबाबदार असलेल्या काही जनुकांना हटवून किंवा सुधारित करून, शास्त्रज्ञांनी आण्विक स्तरावर डुकराच्या अवयवांचे प्रभावीपणे “मानवीकरण” केले आहे.एक अमेरिकन बायोटेक्नॉलॉजी कंपनी, युनायटेड थेरप्युटिक्स, 10 लक्ष्यित जीन संपादने असलेल्या डुकराच्या मूत्रपिंडाचा वापर करून क्लिनिकल चाचण्या आधीच सुरू केल्या आहेत. आणखी एक फर्म, ईजेनेसिस, आणखी पुढे जाण्याची योजना आखत आहे, 69 अनुवांशिक सुधारणांसह डुक्करांच्या मूत्रपिंडांची चाचणी करत आहे जी गोठणे, रोगप्रतिकारक आक्रमण आणि विषाणूजन्य दूषित होण्यापासून रोखण्यासाठी डिझाइन केलेले आहे.“प्रत्येक अतिरिक्त संपादन डुकराचे अवयव रोगप्रतिकारक शक्तीसाठी थोडे अधिक ‘मानवी’ दिसण्यास मदत करते,” डॉ. डेव्हिड केसी कूपर, हार्वर्ड झेनोट्रांसप्लांटेशन तज्ञ आणि ईजेनेसिसचे सल्लागार यांनी स्पष्ट केले. “आम्ही याआधीच दाखवून दिले आहे की, काही प्रत्यारोपण करण्यात आले आहेत, की डुकराचे अवयव ठीक काम करतील.”eGenesis यकृत निकामी झालेल्या रूग्णांमध्ये तात्पुरत्या बाह्य समर्थनासाठी डुक्कर यकृत वापरून चाचण्या सुरू करण्याचा मानस आहे आणि गंभीर जन्मजात दोषांसह जन्मलेल्या अर्भकांसाठी डुक्कर हृदय.

चीनची महाकाय झेप

झेनोट्रांसप्लांटेशन वापरण्याची शर्यत जागतिक आहे. चीनमध्ये, जिथे एक दशलक्षाहून अधिक लोक मूत्रपिंड निकामी झाले आहेत, शास्त्रज्ञ अनुवांशिकरित्या सुधारित डुकरांच्या प्रजननासाठी जगातील सर्वात मोठी सुविधा काय असेल ते तयार करत आहेत. या सुविधेमध्ये हजारो रोगजनक-मुक्त प्राणी असतील, ज्यांचे अवयव नियंत्रित प्रत्यारोपण कार्यक्रमात वापरले जातील.मधुमेह, उच्चरक्तदाब आणि जीवनशैलीच्या कारणांमुळे होणारा दीर्घकालीन मूत्रपिंडाचा आजार, आता जागतिक स्तरावर मृत्यूचे नववे प्रमुख कारण आहे आणि 2040 पर्यंत पाचव्या स्थानावर जाण्याचा अंदाज आहे, जागतिक आरोग्य संघटनेच्या ड्यूसडेडिट मुबांगिझी यांच्या मते. प्रत्यारोपणाच्या अवयवांच्या जागतिक मागणीपैकी केवळ 10 टक्के दरवर्षी पूर्ण होत असल्याने, अनेक तज्ञ झेनोट्रान्सप्लांटेशनला एक गंभीर उपाय म्हणून पाहतात.

मानवी वापराच्या रस्त्यावरील अडथळे

वाढता आशावाद असूनही, महत्त्वपूर्ण आव्हाने कायम आहेत. मानवामध्ये प्रत्यारोपित केलेल्या डुक्कराच्या किडनीने अपूर्ण कार्य दाखवले आहे, काहीवेळा लघवीमध्ये उच्च पातळीचे प्रथिने लीक होतात, प्रोटीन्युरिया नावाची स्थिती, जी किडनीचे फिल्टर तणावाखाली असल्याचे संकेत देते.“रुग्णांना प्रथिने कमी झाल्यामुळे त्रास होईल, किंवा आम्ही ते औषध किंवा चांगल्या डुक्कर अभियांत्रिकीद्वारे व्यवस्थापित करू शकतो?” डॉ. रिचर्ड एन. पियर्सन, एक हार्वर्ड प्रत्यारोपण सर्जन यांना विचारले ज्यांनी डुक्कर हृदय प्रत्यारोपणाचा विस्तृत अभ्यास केला आहे. “सध्या हेच मुख्य आव्हान आहे.”आणखी एक अडथळा म्हणजे विषाणूजन्य दूषित होण्याचा धोका. अगदी निर्जंतुक वातावरणात प्रजनन केलेल्या डुकरांनी देखील अधूनमधून प्रत्यारोपित अवयवांमध्ये विषाणूजन्य अनुवांशिक सामग्री वाहून नेली आहे. शास्त्रज्ञांनी जिनिव्हा कॉन्फरन्समध्ये खुलासा केला की, ॲटिपिकल पोर्सिन पेस्टिव्हिरस (APPV) मधील RNA, मानवांसाठी निरुपद्रवी परंतु तत्त्वतः चिंताजनक, गेल्या वर्षी NYU लँगोन हेल्थ येथे रूग्णात प्रत्यारोपित केलेल्या डुकराच्या किडनीमध्ये आढळून आले.या प्रकरणाचा तपास करणारे संशोधन शास्त्रज्ञ डॉ. सायमन एच. विल्यम्स यांनी नमूद केले, “केवळ आरएनए संसर्गजन्य नाही,” परंतु हे दर्शवते की सतत स्क्रीनिंग आणि जोखीम मूल्यांकन करणे अत्यंत आवश्यक का आहे.

जोखीम आणि बक्षीस संतुलित करणे

xenotransplantation साठी नियामक फ्रेमवर्क अजूनही विकसित होत आहेत. अवयव प्रत्यारोपणाच्या युरोपियन समितीने केलेल्या सर्वेक्षणात असे आढळून आले की प्रतिसाद देणाऱ्या एक तृतीयांश राष्ट्रांमध्ये प्राणी-ते-मानव प्रत्यारोपणाचे नियमन करणारे स्पष्ट कायदे नाहीत. हे अंतर तज्ञांना चिंतित करते ज्यांना अशी भीती वाटते की खराब निरीक्षण केलेल्या प्रत्यारोपणामुळे मानवी लोकसंख्येमध्ये नवीन झुनोटिक विषाणू येऊ शकतात.“डुक्कराचा विषाणू बदलू शकतो आणि मानवी प्राप्तकर्त्याला संक्रमित करू शकतो ही मोठी भीती आहे,” डॉ. विल्यम्स. “म्हणूनच पारदर्शकता, पाळत ठेवणे आणि अनुवांशिक तपासणी अत्यावश्यक आहे.”रुग्णांना स्वतःला धोक्याची जाणीव असते. नॅशनल किडनी फाउंडेशनच्या सर्वेक्षणात असे आढळून आले की अनेक रुग्ण झेनोट्रान्सप्लांटेशनला समर्थन देत असताना, कुटुंबातील सदस्यांमध्ये किंवा समुदायांमध्ये प्राण्यांच्या विषाणूंचा प्रसार होण्याची शक्यता ही त्यांची सर्वात मोठी चिंता आहे. “एकदा ही जोखीम स्वतःच्या पलीकडे वाढली की, तो डील ब्रेकर बनतो,” असे संशोधक हीथर मर्फी यांनी सांगितले, ज्यांनी जिनिव्हा येथे निष्कर्ष सादर केले.

प्रत्यारोपणाच्या औषधात एक टर्निंग पॉइंट

आव्हाने असूनही, शास्त्रज्ञांमधील मनःस्थिती सावध आत्मविश्वास आहे. सायक्लोस्पोरिन या इम्युनोसप्रेसंट औषधाने या क्षेत्रात क्रांती घडवण्याआधी, 1980 च्या दशकाच्या सुरुवातीच्या काळात आजच्या झेनोट्रान्सप्लांटेशनच्या प्रयत्नांची तुलना अनेकजण मानवी अवयव प्रत्यारोपणाच्या स्थितीशी करतात.“मला वाटते की आपण एका वळणावर आहोत,” डॉ. कूपर म्हणाले. “एफडीए कदाचित या चाचण्यांचा विस्तार करण्यासाठी खुले असेल कारण, बर्याच रुग्णांसाठी, इतर कोणतेही पर्याय नाहीत.”प्रत्यारोपणाच्या प्रतीक्षेत असलेल्या लाखो लोकांसाठी आणि त्यांना वाचवायला हताश असलेल्या डॉक्टरांसाठी, तो टर्निंग पॉइंट लवकर येऊ शकत नाही.

‘अनुवांशिक की’ चे वचन

अनुवांशिकरित्या सुधारित डुकरांचा काळजीपूर्वक वैज्ञानिक रचनेद्वारे उत्क्रांत होत राहिल्यामुळे, अमर्याद, जीवन-रक्षक अवयवांची दृष्टी यापुढे कल्पनारम्य वाटत नाही. संशोधकांनी अनलॉक केलेली “अनुवांशिक की” अद्याप प्रत्येक दरवाजा उघडू शकत नाही, परंतु ही एक अशी आहे जी कालांतराने औषधाचे भविष्य पुन्हा लिहू शकते.“आम्ही आता सिद्धांतात आशेबद्दल बोलत नाही,” डॉ. मोहिउद्दीन म्हणाले. “आम्ही रुग्णांच्या जगण्याबद्दल बोलत आहोत आणि ते सर्व काही बदलते.”